Una terapia genética de última generación ha logrado resultados alentadores en pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T, una enfermedad considerada altamente agresiva y, hasta hace poco, sin alternativas terapéuticas eficaces cuando fallaban la quimioterapia y el trasplante de médula ósea. El tratamiento, desarrollado por equipos del University College London y del Hospital Great Ormond Street, consiste en reprogramar genéticamente células inmunes para que actúen como un medicamento vivo capaz de eliminar las células cancerosas.
Uno de los casos más representativos es el de Alyssa Tapley, una adolescente que recibió este procedimiento experimental cuando tenía un pronóstico crítico. Tras pasar varios meses hospitalizada y someterse a una reconstrucción total de su sistema inmunológico, hoy se encuentra libre de la enfermedad y continúa con controles médicos periódicos. Su recuperación refleja el potencial de esta estrategia, aplicada también a otros pacientes pediátricos y adultos dentro de un ensayo clínico controlado.
Terapia genética contra la leucemia de células T: cómo funciona este tratamiento innovador
La técnica se basa en la llamada “edición de bases”, una herramienta que permite modificar con extrema precisión una sola letra del ADN. A partir de linfocitos T sanos de donantes, los científicos realizaron múltiples ajustes genéticos para evitar que las células atacaran al propio organismo, impedir su autodestrucción y hacerlas resistentes a ciertos fármacos. Finalmente, las reprogramaron para identificar y destruir cualquier célula que presentara el marcador CD7, característico de este tipo de leucemia.
Los resultados preliminares muestran que nueve de los once pacientes tratados lograron una remisión completa que permitió avanzar a un trasplante de médula ósea. Siete de ellos permanecen sin signos de la enfermedad tras periodos que van de los tres meses a los tres años. Si bien el procedimiento implica riesgos importantes, como infecciones durante la supresión del sistema inmunitario, los especialistas destacan que los beneficios observados superan ampliamente las expectativas iniciales para una patología de tan alta mortalidad.
